Ứng dụng tế bào gốc điều trị thành công bệnh nhược cơ được Bệnh viện Trung ương Quân đội 108 (BV108) thực hiện ở Việt Nam đã giúp người bệnh tránh tàn phế và nâng cao chất lượng cuộc sống.

Nhược cơ gây tàn phế và có thể tử vong

Bệnh nhược cơ là một bệnh tự miễn mắc phải do cơ thể người bệnh có các tự kháng thể chống lại các thụ thể với Acetylcholin ở màng sau xi-náp thần kinh - cơ làm cho các thụ thể này bị giảm sút cả về số lượng lẫn chất lượng, dẫn tới tình trạng giảm hoặc mất dẫn truyền thần kinh-cơ, làm cho cơ bị mất trương lực, không co được và gây ra tình trạng nhược cơ. Người bệnh có thể bị tàn phế do tình trạng nhược cơ toàn thân và có thể tử vong do các cơn nhược cơ hô hấp kịch phát.

Cách đây 15 năm (tháng 4/2006), sau khi sinh con được 4 tháng, chị N.T.V.A (40 tuổi, ở Hà Nội) thấy mất hết các sức cơ, không vận động được khiến cơ thể yếu dần. Chị đi khám thì được chẩn đoán mắc bệnh nhược cơ. Dù được điều trị tích cực từ biện pháp nội khoa đến ngoại khoa nhưngbệnh của chị ngày càng trầm trọng, mọi sinh hoạt chị phải phụ thuộc vào con trai duy nhất của mình.      

PGS.TS Nguyễn Thị Minh Phương, Viện trưởng Viện Ung thư, BV108 nhận thấy đây là BN nhược cơ còn khá trẻ. BN đã được phẫu thuật u tuyến ức năm 2009 và sau đó trải qua rất nhiều phương pháp điều trị hiện có tại Việt Nam như điều trị thuốc corticoid, thuốc ức chế miễn dịch, phương pháp lọc huyết tương nhưng sau mỗi phương pháp điều trị đó thì chỉ một vài ngày hoặc một tháng bệnh lại tái phát như cũ và ngày càng trầm trọng.

May mắn đến với chị V.A khi BV108 đang thực hiện đề tài độc lập cấp Nhà nước “Nghiên cứu sử dụng tế bào gốc tạo máu tự thân điều trị bệnh nhược cơ và lupus ban đỏ hệ thống”, chị N.T.V.A là 1 trong số 40 BN nhược cơ mà nhóm nghiên cứu đề tài sàng lọc và chọn để điều trị.

Chuyên gia phẫu thuật lồng ngực - PGS.TS Mai Văn Viện, Chủ nhiệm đề tài “Nghiên cứu sử dụng tế bào gốc tạo máu tự thân điều trị bệnh nhược cơ và lupus ban đỏ hệ thống” của BV108 cho biết, hiện nay, ghép tế bào gốc đã được ứng dụng điều trị cho một số bệnh như: xơ gan, khớp giả, đột quỵ và ung thư máu... Đó là những khối tế bào bạch cầu đơn nhân (bao gồm tế bào gốc và có lẫn các thành phần khác) được tách từ máu ngoại vi hoặc tủy xương.

Nhược cơ là một bệnh tự miễn, do đó đòi hỏi phải có khối tế bào gốc tinh khiết, không bao gồm các thành phần khác. Nếu không tinh khiết thì dễ gây ra các phản ứng tự miễn sau ghép. Vì vậy, bệnh nhân N.T.V.A đã được ghép tế bào gốc tự thân tinh khiết CD34. Đây là loại tế bào gốc được tách với độ tinh khiết cao, loại bỏ hoàn toàn các yếu tố tự miễn trong đó.

Sau khi tế bào gốc được tách thì BN được điều trị điều kiện diệt tuỷ bằng phác đồ hoá chất để chuyển tuỷ xương trở thành tổ chức hoang mạc. Trên tổ chức tuỷ xương này, các tế bào gốc đã bị diệt hoàn toàn. Do đó, khi chỉ truyền lại tế bào gốc tinh khiết CD34 sẽ là một thách thức cho các thầy thuốc cũng như BN. Đó là điểm khác biệt, tinh tế trong điều trị BN nhược cơ bằng tế bào gốc CD34 so với các loại bệnh khác.

Lần đầu tiên thực hiện ở Việt Nam

Các y bác sĩ dùng hóa chất kết hợp với yếu tố kích thích dòng bạch cầu hạt, để kích tế bào gốc từ tủy xương ra máu ngoại vi. Sau đó thu thập tế bào gốc bằng máy chuyên dụng. Các tế bào gốc sau khi thu thập sẽ được xử lý qua máy CliniMACs để tách riêng tế bào CD34 ra khỏi khối tế bào gốc đơn nhân. Sau đó tế bào gốc được bảo quản ở tủ có nhiệt độ âm sâu (-196 độ).

Sau khi tế bào gốc đã tách ra, BN được sử dụng phác đồ điều kiện với hóa chất liều cao diệt tủy. Cuối cùng, các bác sĩ lấy tế bào gốc đã được bảo quản lạnh truyền lại điều trị cho BN. Sau đó các tế bào gốc đó sẽ mọc ghép trên tủy xương của BN và sinh ra hệ miễn dịch mới, giúp tình trạng nhược cơ của BN được cải thiện rõ rệt từng ngày. Chị V.A cảm thấy sức cơ có những chuyển biến mới từ không nhấc được chân, đi liêu xiêu, giờ đã có thể tự đi lại chắc chắn. Các cơ toàn thân được hồi phục hầu như hoàn toàn. Các thuốc để điều trị nhược cơ được giảm liều xuống thấp và dự kiến sẽ bỏ hoàn toàn để hướng đến mục tiêu giúp cho BN không còn phụ thuộc vào thuốc.

Sau hơn 1 năm chuẩn bị, 90 ngày thực hiện kỹ thuật, những ngày căng thẳng cân não, theo dõi BN sát sao, từ quá trình diệt tủy, đưa cơ thể BN về trạng thái không có khả năng đáp ứng miễn dịch để sẵn sàng ghép, thực hiện ghép tế bào gốc CD34 và theo dõi quá trình mọc ghép hằng ngày, các bác sĩ phải đếm từng tế bào, lo lắng và hy vọng… Thật tuyệt vời khi kết quả mọc ghép theo đúng tiến độ, biểu hiện lâm sàng BN có thể vận động được và ngày 29/6/2021 BN đã được ra viện.

Là BN đầu tiên ghép tế bào gốc CD34 thành công, chị N.T.V.A xúc động chia sẻ: “Sau khi được ghép, tôi thấy cơ thể mình có cảm giác thư thái, đi lại nhẹ nhàng hơn trước nhiều. Qua đây, tôi rất mong muốn những BN nhược cơ khác cũng được thực hiện phương pháp mới này như tôi để chất lượng cuộc sống được cải thiện tốt hơn”.

Việc làm chủ các kỹ thuật trong ứng dụng tế bào gốc điều trị thành công ca bệnh nhược cơ này là dấu mốc quan trọng, mở ra hướng điều trị mới cho nền y học nước nhà - ứng dụng ghép tế bào gốc bằng máu tự thân, đặc biệt là tế bào gốc CD34 để điều trị cho các BN ở nhóm bệnh tự miễn như: bệnh nhược cơ và lupus ban đỏ./.

Hương Giang